Rozvoj diabetes mellitus 1. typu je dlhodobý autoimunitný proces, pri ktorom imunitný systém postupne ničí beta bunky pankreasu zodpovedné za produkciu inzulínu. Klinické príznaky sa objavia až vtedy, keď je väčšina týchto buniek zničená. Práve tento poznatok viedol k snahe zasiahnuť ešte pred samotnou diagnózou. Teplizumab je prvým liekom, ktorému sa to podarilo.
Teplizumab je monoklonálna protilátka, ktorá cielene ovplyvňuje imunitný systém. Jeho cieľom nie je imunitu úplne potlačiť, ale ju „upokojiť“ a presmerovať. Konkrétne znižuje aktivitu tých imunitných buniek, ktoré napádajú vlastné beta bunky pankreasu. Vďaka tomu sa tento deštruktívny proces spomalí a pankreas si dokáže dlhšie zachovať schopnosť produkovať vlastný inzulín.
Liečba je určená pre osoby v takzvanom predklinickom štádiu diabetu 1. typu, označovanom ako štádium 2. V tomto období má človek prítomné viaceré autoprotilátky a porušenú reguláciu glykémie, no ešte nemá klinické príznaky diabetu a nepotrebuje inzulín. Práve v tomto okne má teplizumab najväčší efekt. Klinické štúdie ukázali, že u rizikových osôb dokáže oddialiť nástup klinického diabetu približne o dva roky, u niektorých aj dlhšie.
Z praktického hľadiska ide o jednorazovú liečbu. Teplizumab sa podáva formou intravenóznej infúzie raz denne počas 14 po sebe nasledujúcich dní. Nejde teda o celoživotnú liečbu, ale o jeden liečebný cyklus, ktorého cieľom je získať čas – čas bez inzulínu, bez výrazných výkyvov glykémií a bez nutnosti používať diabetologické technológie.
Je dôležité zdôrazniť, že teplizumab diabetes 1. typu nelieči. Nejde o vyliečenie, ale o oddialenie jeho klinického prejavu. Napriek tomu ide o zásadný posun v myslení diabetológie. Po prvýkrát sa dostávame od čisto reaktívneho prístupu, keď čakáme na vznik ochorenia, k aktívnej prevencii a včasnému zásahu.
Tento prístup však kladie veľký dôraz na skríning. Aby bolo možné liečbu využiť, musia byť rizikové osoby identifikované včas, najmä medzi príbuznými pacientov s diabetom 1. typu. Bez systematického vyhľadávania autoprotilátok zostáva väčšina ľudí v predklinickom štádiu neodhalená a možnosť zásahu sa stráca.
Z pohľadu dostupnosti je situácia zatiaľ limitovaná. Cena liečby sa pohybuje približne okolo 190-tisíc amerických dolárov za celý 14-dňový cyklus a v Európskej únii zatiaľ nie je plošne hradená. V niektorých krajinách, napríklad v Českej republike, je dostupná v rámci klinického skúšania, na Slovensku zatiaľ bežne dostupná nie je.
Napriek týmto obmedzeniam predstavuje teplizumab významný míľnik. Ukazuje, že diabetes 1. typu vieme chápať ako ochorenie, ktoré sa dá zachytiť a ovplyvniť ešte pred jeho plným rozvojom. Do budúcnosti tak otvára priestor nielen pre nové lieky, ale aj pre zmenu celého konceptu prevencie diabetu 1. typu.